Terapia genética y celular

El potencial de las terapias genéticas y celulares para evitar la progresión de la enfermedad o proporcionar una cura ofrece grandes beneficios clínicos respecto a las terapias existentes, que suelen orientarse al tratamiento de los síntomas.

La terapia genética implica la transferencia de material genético, habitualmente en un portador o vector, y la captación del gen en las células corporales apropiadas. Se puede incluir aquí la introducción de una copia nueva del gen, la edición genética mediante, p. ej., tecnología CRISPR, y el silenciamiento genético. La terapia genéticas se suele llevar a cabo mediante transferencia genética mediada víricamente con virus adenoasociado (Adeno-Associated Virus, AVV) o lentivirus, o bien mediante plásmidos. La terapia celular implica la transferencia de células con la función pertinente al paciente. Las células se modifican fuera del cuerpo antes de inyectarse en el paciente, y pueden proceder del paciente (células autógenas) o de un donante (células alógenas). Entre los ejemplos de terapia celular podemos ver las células T con receptores de antígenos quiméricos (Chimeric antigen receptor, CAR).

Las terapias celulares y genéticas son intrínsecamente complejas y presentan un alto grado de variabilidad. La exactitud y precisión de grado superior que ofrece la PCR digital le permite garantizar la calidad y reproducibilidad de sus productos terapéuticos. No solo puede determinar de forma fiable y precisa la calidad del plásmido, el título viral y el número de copias del vector, sino que también puede realizar sólidas pruebas de contaminantes, por ejemplo, para detectar micoplasmas y ADN de células anfitrión residuales.