Genetic editing and gene research - image
제약 및 생명공학

유전자 치료

 

디지털 PCR을 이용한 유전자 치료
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안전하고 효과적인 치료법 개발

유전자 치료는 유전 물질을 신체의 적절한 세포로 전달함으로써 단일유전인자장애 치료에 상당한 영향을 미치고 완치까지 이르도록 할 수 있는 잠재력을 지니고 있습니다. 유전자 치료는 플라스미드를 사용하여 수행될 수도 있지만, 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 또는 렌티바이러스를 이용한 바이러스 매개 유전자 전달을 통해 수행되는 경우가 많습니다.

AAV 벡터는 패키징 크기가 작아(~5kb) 작은 유전자를 전달하는 데 유용하기 때문에 자주 선호됩니다. 또한, 비통합형이기 때문에 전신 독성이 상대적으로 적고 헬퍼바이러스 없이는 증식할 수 없으므로 임상용으로 안전하게 사용할 수 있습니다.

유전자 치료 워크플로우

Gene therapy workflow
디지털 PCR 기기 사용해 보기
세포 및 유전자 치료 요구 사항을 충족하는 디지털 PCR 솔루션에 대해 더 알아보고 싶으신가요? 디지털 PCR 기기 데모를 요청하시려면 양식을 작성하여 주십시오.
데모 요청

AAV 바이러스 역가 정량화

정확한 환자 투여를 위해서는 AAV의 정확한 정량과 특성 분석이 중요합니다. qPCR은 AAV 역가 정량에 널리 사용되는 방법입니다. 그러나 이 기술은 증폭을 방해하고 변이를 일으킬 수 있는 PCR 억제제의 존재로 인해 제한적이며, 표준 곡선을 필요로 합니다.

반대로 디지털 PCR은 분획 나누기와 종말점 측정으로 인해 표준 곡선 없이도 증폭 효율이 개선되고 억제제에 대한 내성이 qPCR보다 높습니다.

당사는 캡시드 용해부터 역가 결정에 이르는 새로운 바이러스 벡터 유전체 정량화 워크플로우를 개발했으며, 여기에는 QIAcuity Digital PCR System을 사용하여 AAV를 정량화하고 검증하기 위한 싱글플렉스 및 멀티플렉스 분석이 포함됩니다.

Petri dish, dPCR cell gene therapy
Image of three corporate people talking
맞춤형 디지털 PCR 분석 설계 서비스 이용

당사는 핵산 정량화를 위한 새로운 맞춤형 심플렉스 또는 멀티플렉스 분석법을 개발하고 디지털 PCR에 사용하기 위한 기존 qPCR 분석법을 최적화하기 위해 Niba Labs와 파트너십을 맺었습니다. Niba Labs는 분석의 성능을 평가하고 우수 제조 및 품질 관리 기준(Good Manufacturing Practice, GMP) 내에서 분석을 검증합니다.

양사의 결합된 제품과 서비스를 통해 QIAGEN과 Niba Labs는 잠재적인 자원 제약을 극복하고 까다로운 프로젝트 일정에 맞출 수 있도록 지원하고 있습니다.

이야기 나누기
현대적인 접근 방식
더 빠르고 확장 가능한 플레이트 기반 dPCR 방법을 사용하여 유전자 치료제 제조를 가속할 수 있습니다.
논문 읽기

유전자 치료 애플리케이션을 위한 리소스

아데노 연관 바이러스 적정용 디지털 PCR
아데노 연관 바이러스 적정용 디지털 PCR
어떻게 아데노 연관 바이러스 역가 측정의 정밀도와 변동성을 개선할 수 있을까요? Eli Lillys의 Stuart Nelson과 함께 아데노 연관 적정용 dPCR에 대해 알아보세요.
온디맨드 시청
절대적이고 정확하며 검증됨
절대적이고 정확하며 검증됨
차세대 유전자 치료를 지원하기 위한 아데노 연관 바이러스 정량화 간소화 – CGT Viral Vector Lysis Kit를 통한 완벽한 워크플로우.
어플리케이션 노트 받기
단 2시간 만에 아데노 연관 바이러스 적정
단 2시간 만에 아데노 연관 바이러스 적정
Center for Breakthrough Medicines가 아데노 연관 바이러스 적정 방법으로 QIAcuity Digital PCR System을 추천하는 이유를 살펴보세요.
기술 참고 사항 받아보기
바이러스 벡터 유전체 정량화를 위한 표준화된 워크플로우
바이러스 벡터 유전체 정량화를 위한 표준화된 워크플로우

정량적 PCR 기반 워크플로우는 편리하지만 큰 변동성이 발생할 수 있습니다. 특수한 캡시드 용해 키트와 디지털 PCR 분석이 어떻게 정확하고 재현 가능하며 빠르게 벡터 유전체 적정을 수행하는지 알아보십시오.

새로운 소식 알아보기
AAV의 높은 처리량 바이러스 역가
AAV의 높은 처리량 바이러스 역가
Center for Breakthrough Medicines가 QIAcuity dPCR을 사용하여 까다로운 검체를 사용한 멀티플렉스 분석으로 정확한 역가를 얻는 방법을 알아보십시오.
지금 시청하기
rAAV 유전체 역가를 위한 dPCR 방법
rAAV 유전체 역가를 위한 dPCR 방법
A’Drian Pineda 박사와 Resilience의 senior scientist인 Huiwen Liu 박사가 QIAcuity Digital PCR System을 사용하여 진행 중인 유전자 치료용 재조합 아데노 연관 바이러스(Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV) 벡터 유전체 정량화에 대해 논의하는 것을 시청하십시오.
동영상 보기
최적화된 프로세스 내 rAAV 벡터 유전체 역가 프로토콜
최적화된 프로세스 내 rAAV 벡터 유전체 역가 프로토콜
이 연구는 플레이트 기반 QIAcuity dPCR 시스템이 ddPCR 시스템과 동일한 정확도와 정밀도를 제공하면서도 검체에서 결과까지 더 빠른 시간, 더 많은 전체 처리량 및 확장성을 제공하는 방법을 보여줍니다.
프로토콜 다운로드
재현 가능한 AAV 정량화
재현 가능한 AAV 정량화
여기에서는 인서트와 바이러스 백본을 모두 표적으로 하여 QIAcuity dPCR 기기에서 정확하고 확장 가능한 듀플렉스 분석을 사용해 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 검체 정량화 및 검증의 재현성을 검사합니다.
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귀사의 요구 사항을 충족시키는 맞춤형 패키지에 관심이 있으신가요?
하나의 솔루션이 모든 상황에 적합하지는 않다는 것을 알고 있습니다. 당사는 유전자 치료 연구를 위한 다양한 제품, 기술, 서비스를 제공하고 있습니다. 당사에 문의하시면 고객 맞춤형 패키지를 함께 개발할 수 있습니다.
문의하기

유전자 치료용 제품에 대해 더 알아보기

유전자 치료를 위해 QIAGEN이 제공하는 제품에 대해 더 알아보기 (2)
EndoFree Plasmid Kits (Korean)
dna purification plasmid dna
EndoFree Plasmid Kits (Korean)
Advanced transfection grade의 plasmid 혹은 cosmid DNA을 10 mg까지 분리 정제할 수 있습니다
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System

오염 관리

단백질 및 백신 치료제를 제조할 때 잔류 숙주 세포 DNA(host-cell DNA, HCD) 캐리오버는 주요 안전 문제를 일으킵니다. 야기되는 위험에는 세포 또는 유전자 치료 제품으로 인한 발암성, 감염성, 면역원성이 포함됩니다. 따라서 HCD 수치는 미국 식품의약청 및 세계보건기구와 같은 규제 기관에서 정한 수치를 초과해서는 안 됩니다.

qPCR에 비해 디지털 PCR은 더 낮은 템플릿 투입 범위에서 더 높은 검출 민감도를 제공하므로 더 강력한 애플리케이션을 지원합니다. 멀티카피 표적 분석은 qPCR의 문제인 residual DNA(resDNA)의 단편화 수준에 의해 결과가 영향을 받지 않도록 보장합니다.

또한 PCR 시약의 DNA 오염은 배경 및 위양성의 중요한 원인이 될 수 있습니다. Ultra Clean Production은 프로브 기반 디지털 PCR의 특이성과 효율성을 향상시켜 정확한 싱글플렉스 또는 최대 5 플렉스 분석을 제공합니다. 전용 프로세스가 구현되어 마스터 혼합물의 Ultra Clean Production이 가능하므로 오염된 DNA 배경 및 GC 편향을 최소화하고 PCR 시약에 대한 절대적인 확실성을 제공합니다. 따라서 오염이 없는 미생물 애플리케이션은 물론 residual DNA 검사와 같은 품질 관리 애플리케이션에도 이상적인 선택입니다.

Manufacturing of QIAGEN products

오염 물질 검사용 제품 찾기

오염 물질 검사용 제품 찾기 (2)
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System
QIAcuity UCP Probe PCR Kit
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity UCP Probe PCR Kit
Kits from Ultra Clean Production for use with the QIAcuity digital PCR instruments
QDI, PKB, QDI Data Scientist, Caucasian female sitting in front of computer with two screens holding papers, in an office setting
데이터 기반 유전자 치료 가속화

데이터 분석에서 데이터베이스까지, 유전자 발현에서 유전체 어셈블리까지, 해석에서 통합에 이르기까지 – QIAGEN Digital Insights는 의미 있는 통찰력을 도출하고 유전자 치료 발견을 가속하는 데 필요한 폭넓고 우수한 생물정보학 도구를 보유하고 있습니다.