Terapia genética

Terapia genética con PCR digital
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creación de terapias seguras y eficaces

La terapia genética ofrece la posibilidad de influir sustancialmente en el tratamiento de las alteraciones monogénicas y, quizás, incluso en la capacidad de curarlas, mediante la transferencia de material genético a las células adecuadas del cuerpo. La terapia genética puede llevarse a cabo mediante plásmidos, pero se suele realizar mediante transferencia genética mediada víricamente con virus adenoasociado (Adeno-Associated Virus, AVV) o lentivirus.

Se suelen preferir los vectores AVV porque tienen un tamaño de envasado más pequeño (aproximadamente 5 kb), que es útil para la administración de genes pequeños. Además, no son integradores, por lo que su toxicidad sistémica es relativamente baja y no pueden propagarse sin un virus auxiliar, lo que los hace seguros para uso clínico.

Flujo de trabajo de la terapia genética

Pruebe un instrumento con PCR digital

¿Quiere obtener más información acerca de nuestras soluciones de PCR digital para satisfacer sus necesidades en terapia genética y celular? Complete el formulario para solicitar una demostración de nuestros instrumentos de PCR digital.

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Cuantificación del título viral AVV

La cuantificación y caracterización precisa del AVV son esenciales para obtener una dosificación precisa del paciente. La qPCR es un método ampliamente usado para la cuantificación del título de AVV. Sin embargo, la técnica está limitada por la presencia de inhibidores de la PCR que pueden dificultar la amplificación e introducir variabilidad, además precisa de una curva estándar.

Por el contrario, la PCR digital, debido a la partición y a la medición de punto final, muestra una mayor eficacia de amplificación y una mayor tolerancia a los inhibidores que la qPCR sin necesidad de una curva estándar.

Hemos desarrollado un nuevo flujo de trabajo de cuantificación del genoma del vector vírico desde la lisis de la cápside a la determinación del título, incluidos los ensayos simples y multiplexados para cuantificar y cualificar los AVV con el QIAcuity Digital PCR System.

Acceda a servicios personalizados de diseño de ensayos de PCR digital

Hemos colaborado con Niba Labs para desarrollar nuevos ensayos personalizados simples o multiplexados para la cuantificación de ácidos nucleicos y para optimizar ensayos qPCR existentes y usarlos como PCR digital. Niba Labs evaluará el rendimiento de los ensayos y los validará en el marco de las prácticas correctas de fabricación (Good Manufacturing Practice, GMP).

Gracias a la combinación de nuestros productos y servicios, QIAGEN y Niba Labs pueden ayudarle a superar las posibles limitaciones de recursos y cumplir los exigentes plazos de los proyectos.

El enfoque moderno

Es posible acelerar la elaboración de la terapia genética usando un método de dPCR basado en placas más rápido y ampliable.

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Recursos para las aplicaciones de terapia genética

PCR digital para titulación de AAV

¿Cómo puede mejorar la precisión y la variabilidad de su medición de títulos de AAV? Descubra la dPCR para titulación de AAV con Stuart Nelson de Eli Lilly’s.

Ver bajo solicitud

Absoluto, preciso, verificado

Simplificar la cuantificación para ayudar a la siguiente generación de terapias genéticas; un flujo de trabajo completo con el CGT Viral Vector Lysis Kit.

Obtener la nota de aplicación

Titulación de AAV en tan solo 2 horas

Compruebe por qué el Center for Breakthrough Medicine (Centro para medicinas innovadoras) recomienda el QIAcuity Digital PCR System como método de referencia para la titulación de AAV.

Obtener nota de tecnología

Flujo de trabajo estandarizado para la cuantificación del genoma del vector vírico

Los flujos de trabajo basados en PCR cuantitativa son cómodos, pero suelen generar una variabilidad muy grande. Descubra cómo los kits especializados de lisis de cápsides y los ensayos de PCR digital hacen que la titulación del genoma vectorial sea precisa, reproducible y rápida.

Información sobre novedades

Titulación vírica de alto rendimiento de AVV

Compruebe cómo el Center for Breakthrough Medicines (Centro para medicinas novedosas) utiliza QIAcuity dPCR para obtener títulos precisos a partir de ensayos multiplexados con muestras difíciles.

Ver ahora

Un método de dPCR para el título del genoma de rAAV

Observe al Dr. A’Drian Pineda junto con la Dra. Huiwen Liu, una científica sénior especializada en Resilience, mientras hablan de la cuantificación del genoma del vector rAAV con el sistema QIAcuity Digital PCR.

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Protocolo optimizado de titulación del genoma del vector rAAV en proceso

Este estudio muestra cómo el sistema QIAcuity dPCR basado en placas ofrece la misma exactitud y precisión que el sistema ddPCR, pero con tiempos más rápidos entre muestra y resultado y un mayor rendimiento y escalabilidad globales.

descargar protocolo

Cuantificación reproducible de AAV

Aquí probamos la reproducibilidad de la cuantificación y cualificación de muestras de AAV utilizando un ensayo doble preciso y escalable en el instrumento QIAcuity dPCR, dirigido tanto a un inserto como a la cadena principal vírica.

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¿Le interesaría un paquete personalizado que pueda ayudarle a satisfacer las necesidades de su compañía?

Sabemos que no hay una única solución que valga para todo. Ofrecemos una gama de productos, tecnologías y servicios para la investigación en las terapias genéticas. Póngase en contacto con nosotros y juntos podremos diseñar un paquete a medida para usted.

Más información acerca de nuestros productos para terapia genética

Más información acerca de los productos que ofrece QIAGEN para la terapia genética (2)

dna purification plasmid dna

EndoFree Plasmid Kits

For purification of up to 10 mg endotoxin-free advanced transfection-grade plasmid or cosmid DNA

dpcr assays kits and instruments dpcr kits

QIAcuity Residual DNA Quantification Kits

For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System

Control de la contaminación

El arrastre de ADN de células anfitrión (Host-cell DNA, HCD) residuales plantea problemas de seguridad graves en la fabricación de proteínas y vacunas terapéuticas. Los riesgos incluyen la oncogenicidad, la infectividad y la inmunogenicidad causada por sus productos terapia genética y celular. Por lo tanto, los niveles de HCD no deben superar los establecidos por las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Organización Mundial de la Salud (OMS).

En comparación con la qPCR, la PCR digital proporciona una mayor sensibilidad de detección para pequeñas concentraciones de material inicial, lo que facilita que las aplicaciones sean más sólidas. Los ensayos de diana multicopia garantizan que el nivel de fragmentación del ADN residual (ADNres) no afectará a los resultados, un problema con la qPCR.

Además, el ADN contaminado en sus reactivos de PCR podría ser una fuente significativa de ruido de fondo y falsos positivos. Ultra Clean Production mejora la especificidad y eficiencia de la PCR digital basada en sondas para proporcionar un análisis preciso, simple o quintuplexado. Se aplican procesos específicos para permitir Ultra Clean Production de la mezcla maestra, lo que minimiza el ruido de fondo de ADN contaminante y el sesgo de GC y le ofrece la certeza absoluta en sus reactivos de PCR, convirtiéndola en una opción ideal para aplicaciones microbianas sin contaminación, así como para aplicaciones de control de calidad, como las pruebas de ADN residual.

Buscar productos para las pruebas de contaminantes

Buscar productos para las pruebas de contaminantes (2)

dpcr assays kits and instruments dpcr kits

QIAcuity Residual DNA Quantification Kits

For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System

dpcr assays kits and instruments dpcr kits

QIAcuity UCP Probe PCR Kit

Kits from Ultra Clean Production for use with the QIAcuity digital PCR instruments

QDI, PKB, QDI Data Scientist, Caucasian female sitting in front of computer with two screens holding papers, in an office setting

Acelere sus terapias genéticas basadas en datos

Desde el análisis de datos hasta las bases de datos, desde la expresión genética hasta la agrupación del genoma, desde la interpretación hasta la integración, QIAGEN Digital Insights dispone de la variedad y calidad de herramientas bioinformáticas que usted necesita para generar conocimientos significativos e impulsar los descubrimientos en las terapias genéticas.

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