Genetic editing and gene research - image
製薬およびバイオテクノロジー

遺伝子治療

 

デジタルPCRによる遺伝子治療
–
安全で効果的な治療法の開発

遺伝子治療は、遺伝物質を身体の適切な細胞に導入することによって、単一遺伝子疾患の治療に大きな影響を与え、治癒につながる可能性さえあります。遺伝子治療はプラスミドを用いて行うこともできますが、多くの場合、アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスを用いたウイルス媒介遺伝子導入を用いて行われます。

AAVベクターはパッケージングサイズが小さく（～5 kb）、小さな遺伝子の送達に有用であるため、多くの場合、好まれます。また、非統合性であるため、全身毒性が比較的に低く、ヘルパーウイルスなしでは増殖できないため、臨床使用が安全です。

遺伝子治療ワークフロー

Gene therapy workflow
デジタルPCR機器を試す
細胞および遺伝子治療のニーズを満たすデジタルPCRソリューションについて詳しくお知りになりたいですか？ フォームにご記入の上、デジタルPCR機器のデモをリクエストしてください。
デモをリクエストする

AAVウイルス力価定量

AAVの正確な定量と特性評価は、患者への正確な投与に不可欠です。 qPCRは、AAV力価定量に広く使用されている方法です。しかし、この技術は、増幅を妨げ、ばらつきを引き起こす可能性があるPCR阻害剤の存在によって制限され、さらに標準曲線が必要です。

デジタルPCRは逆に、分割とエンドポイント測定により、qPCRよりも増幅効率が高く、阻害物質に高い耐性を示し、標準曲線を必要としません。

当社は、QIAcuity Digital PCR Systemを使用して、AAVの定量および定性用のシングルプレックスアッセイおよびマルチプレックスアッセイを含む、カプシド溶解 から力価決定までの新しいウイルスベクターゲノム定量ワークフローを開発しました。

Petri dish, dPCR cell gene therapy
Image of three corporate people talking
カスタムデジタルPCRアッセイ設計サービスにアクセス

当社はNiba Labsと提携し、核酸定量用の新しいカスタムシンプレックスアッセイやマルチプレックスアッセイを開発し、既存のqPCRアッセイをデジタルPCRで使用できるように最適化しました。Niba Labsはアッセイの性能を評価し、適正製造基準（GMP）内でバリデーションします。

QIAGENとNiba Labsは、製品とサービスを組み合わせることにより、潜在的なリソースの制約を克服し、厳しいプロジェクトのスケジュールに対応できるよう支援します。

話しませんか
現代のアプローチ
より高速でスケーラブルなプレートベースのdPCR法を用いて、遺伝子治療製造を加速することができます。
記事を読む

遺伝子治療アプリケーション用リソース

AAV滴定用デジタルPCR
AAV滴定用デジタルPCR
AAV力価測定の精度のばらつきを改善するにはどうすればよいでしょうか？ Eli LillyのStuart NelsonによるAAV滴定用dPCRをご覧ください。
オンデマンドで視聴する
絶対的、正確、検証済み
絶対的、正確、検証済み
AAV定量を簡略化し、次世代の遺伝子治療をサポートします - CGT Viral Vector Lysis Kitを用いる完全なワークフロー。
アプリケーションノートを入手する
わずか2時間でAAV滴定
わずか2時間でAAV滴定
Center for Breakthrough MedicineがQIAcuity Digital PCR SystemをAAV滴定に最適な方法として推奨する理由をご覧ください。
テクノロジーノートを入手する
ウイルスベクターゲノム定量のための標準化ワークフロー
ウイルスベクターゲノム定量のための標準化ワークフロー

定量PCRベースのワークフローは便利ですが、大きなばらつきが生じます。特殊なカプシド溶解キットとデジタルPCRアッセイにより、ベクターゲノム滴定がいかに正確で再現性が高く、迅速に行えるのかご覧ください。

最新情報を知る
AAVのハイスループットウイルス滴定
AAVのハイスループットウイルス滴定
Center for Breakthrough MedicinesがQIAcuity dPCRを使用して、困難なサンプルでマルチプレックスアッセイから正確な力価を得る方法をご覧ください。
今すぐ見る
rAAVゲノム力価のためのdPCRメソッド
rAAVゲノム力価のためのdPCRメソッド
Dr. A’Drian PinedaとResilienceのシニアサイエンティストであるDr. Huiwen Liuが、QIAcuity Digital PCR Systemを使用するインプロセスrAAVベクターゲノム定量について語る様子をご覧ください。
動画を見る
最適化したインプロセスrAAVベクターゲノム力価測定プロトコール
最適化したインプロセスrAAVベクターゲノム力価測定プロトコール
この試験は、プレートベースのQIAcuity dPCRシステムが、ddPCRシステムと同等の精度と正確性を備えながら、いかにしてサンプルから結果に至るまでの時間を短縮し、全体的なスループットとスケーラビリティを向上させるのかを示しています。
プロトコールをダウンロード
再現性のあるAAV定量
再現性のあるAAV定量
ここでは、インサートとウイルスバックボーンの両方をターゲットとして、QIAcuity dPCR装置で、正確かつスケーラブルな二重アッセイを用いて、AAVサンプルの定量と定性の再現性をテストします。
アプリケーションノートを入手する
御社のニーズに合わせた個別化パッケージに関心をお持ちですか？
当社は、ひとつのソリューションがあらゆるものに適合するわけではないものと理解しています。当社は遺伝子治療研究にさまざまな製品、技術、サービスを提供しています。ご連絡いただければ、お客様にとって理想的なパッケージをご一緒に開発させていただきます。
お問い合わせください。

当社の遺伝子治療用製品の詳細をご覧ください

QIAGENが提供する遺伝子治療製品の詳細をご覧ください (2)
EndoFree Plasmid Kits
dna purification plasmid dna
EndoFree Plasmid Kits
10 mgまでのエンドトキシンフリーなトランスフェクショングレードのプラスミドおよびコスミドDNA精製用
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System

汚染管理

残存する宿主細胞DNA（HCD）のキャリーオーバーは、タンパク質治療薬やワクチン治療薬を製造する際に、安全性に大きな懸念をもたらします。リスクとして、細胞や遺伝子治療製品に起因する発がん性、感染性、免疫原性などがあります。したがって、HCDのレベルは、米国食品医薬品局や世界保健機関などの規制機関が定めたレベルを超えてはなりません。

qPCRと比較して、デジタルPCR は、より低いテンプレートインプット範囲で、より高い検出感度を提供し、より堅牢なアプリケーションを可能にします。マルチコピーターゲットアッセイにより、qPCRで問題となる残留DNA （resDNA）の断片化レベルが結果に影響を与えないことが保証されます。

さらに、PCR試薬のDNA汚染は、バックグラウンドや偽陽性の重大な原因となる可能性があります。Ultra Clean ProductionはプローブベースのデジタルPCRの特異性と効率性を高め、正確なシングルプレックス、または最大5プレックスの分析を提供します。マスターミックスのUltra Clean Productionを可能にするために専用のプロセスが導入され、これにより汚染DNAのバックグラウンドやGCバイアスが最小限に抑えられ、PCR試薬に絶対的な確実性が得られるので、コンタミネーションフリーの微生物アプリケーションや残留DNA検査のような品質管理アプリケーションに理想的な選択肢となります。

Manufacturing of QIAGEN products

汚染物質検査用製品を探す

汚染物質検査用製品を探す (2)
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System
QIAcuity UCP Probe PCR Kit
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity UCP Probe PCR Kit
Kits from Ultra Clean Production for use with the QIAcuity digital PCR instruments
QDI, PKB, QDI Data Scientist, Caucasian female sitting in front of computer with two screens holding papers, in an office setting
データ主導遺伝子治療を加速

データ分析からデータベースまで、遺伝子発現からゲノムアセンブリまで、解釈から統合に至るまで – QIAGEN Digital Insightsは、有意義な洞察を導き出し、遺伝子治療の発見の促進に必要な、幅広く高品質のバイオインフォマティクスツールを備えています。