Genetic editing and gene research - image
制药和生物技术

基因治疗

 

利用数字 PCR 进行的基因治疗
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开创安全、有效的治疗

通过将遗传物质转移到身体的适当细胞中，基因治疗有可能实质性影响单基因病的治疗，甚至可能治愈。可使用质粒实现基因治疗，但通常利用腺相关病毒 (AAV) 或慢病毒进行的病毒介导基因转移实现基因治疗。

AAV 载体的包装尺寸较小 (~5 kb)，可用于小基因的递送，因此通常是首选。另外，它们是非整合性的，因此全身毒性相对较低；在没有辅助病毒的情况下无法繁殖，这确保了它们在临床使用中的安全性。

基因治疗工作流程

Gene therapy workflow
试用数字 PCR 仪器
想进一步了解我们数字 PCR 的解决方案是如何满足您的细胞和基因治疗应用需求吗？填写表格，即可申请数字 PCR 仪器的 demo。
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AAV 病毒滴度定量

AAV 的精确定量和表征分析对于患者的精确给药至关重要。qPCR 是一种广泛使用的 AAV 滴度定量方法。然而，该技术受到 PCR 抑制物的限制，这些抑制物会抑制扩增并引入差异性，另外它需要标准曲线。

相反的，与不需要标准曲线的 qPCR 相比，得益于分区和终点法检测的数字 PCR 的扩增效率更高以及对抑制物的耐受性也更高。

我们已经开发出一种新的病毒载体基因组定量工作流程，从衣壳裂解到滴度测定，包括使用 QIAcuity Digital PCR System 进行 AAV 定量和定性的单重和多重 assay。

Petri dish, dPCR cell gene therapy
Image of three corporate people talking
访问定制化数字 PCR assay 设计服务

我们已’与 Niba Labs 合作开发新的定制化单重或多重核酸定量 assay，优化现有 qPCR assay 以用于数字 PCR。Niba Labs 将评估 assay 的性能，并根据《药品生产质量管理规范》 (GMP) 对其进行验证。

通过我们的组合产品和服务，QIAGEN 和 Niba Labs 能够帮助您克服潜在资源限制，满足严苛的项目时间表。

请与我们共同探讨
现代方法
使用基于微孔板的更快且可扩展的 dPCR 方法，有望加速基因治疗产品的生产。
阅读文章

基因治疗应用的资源

数字 PCR 用于 AAV 滴度测定
数字 PCR 用于 AAV 滴度测定
如何提高 AAV 滴度测定的精确性和可变性？与礼来公司’的 Stuart Nelson 一起探索 dPCR 如何用于 AA 滴度测定。
点播观看
绝对、准确、经过验证
绝对、准确、经过验证
简化 AAV 定量，为下一代基因治疗提供支持——采用 CGT Viral Vector Lysis Kit 进行的完整工作流程。
获取应用说明
AAV 滴定只需 2 个小时
AAV 滴定只需 2 个小时
了解突破性药物中心 (Center for Breakthrough Medicines) 为何推荐 QIAcuity Digital PCR System 作为 AAV 滴定的首选方法。
获取技术说明
病毒载体基因组定量的标准化工作流程
病毒载体基因组定量的标准化工作流程

基于定量 PCR 的工作流程虽然很简便，但会导致很大的差异性。了解专门的衣壳裂解试剂盒和数字 PCR assay 如何使载体基因组滴定更准确、可重复和更快速。

了解最新信息
AAV 的高通量病毒滴度测定
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了解突破性药物中心 (Center for Breakthrough Medicines) 如何使用 QIAcuity dPCR搭配多重 assay从具有挑战性的样本中获得准确的滴度结果。
立即观看
检测 rAAV 基因组滴度的 dPCR 方法
检测 rAAV 基因组滴度的 dPCR 方法
观看 A’Drian Pineda 博士和 Resilience 的资深科学家 Huiwen Liu 博士一起讨论如何使用 QIAcuity Digital PCR System 进行rAAV生产过程中的载体基因组定量。
查看视频
优化的过程中 rAAV 载体基因组滴度检测方案
优化的过程中 rAAV 载体基因组滴度检测方案
这项研究表明，基于微孔板的 QIAcuity dPCR 系统提供了与 ddPCR 系统相同的准确性和精确度，但可以更快的得到结果以及拥有更高的通量和可扩展性。
下载实验方案
可重复的 AAV 定量
可重复的 AAV 定量
在这里，我们在 QIAcuity dPCR 仪器上使用准确且可扩展的双重 assay（同时针对插入片段和病毒骨架）来检测 AAV 样本定量和定性结果的可重复性。
获取应用说明
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我们了解，一个解决方案并不适合所有人。我们为基因治疗研究提供一系列产品、技术和服务。联系我们可以一起为您量身定制方案。
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进一步了解我们用于基因治疗的产品

进一步了解 QIAGEN 在基因治疗应用所提供的产品 (2)
EndoFree Plasmid Kit
dna purification plasmid dna
EndoFree Plasmid Kit
纯化得到至多10 mg的无内毒素高转染级纯质粒或柯斯质粒DNA
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System

污染控制

生产蛋白质和疫苗治疗药物时，携带污染的残留的宿主细胞 DNA (host-cell DNA, HCD) 是主要的安全问题。风险包括由细胞或基因治疗产品引起的致癌性、传染性和免疫原性。因此，HCD 的含量不得超过监管机构（比如美国食品药品监督管理局和世界卫生组织）确定的标准。

与 qPCR 相比，数字 PCR  可在较低的模板输入范围内提供更高的检测灵敏度，从而提供更强大的应用。多拷贝靶标 assay 确保结果不受残留 DNA  (residual DNA, resDNA) 片段化水平的影响，而这是使用 qPCR 时存在的一个问题。

此外，PCR 试剂中的污染性 DNA 可能是背景和假阳性的重要来源。超洁净生产 (Ultra Clean Production) 增强了基于探针技术的数字 PCR 的特异性和效率，可提供准确的单重或多达 5 重的分析。采用专用工艺实现预混液的超洁净生产，最大限度减少污染性背景 DNA和 GC 偏差，并使您的 PCR 试剂具有绝对的准确性，使其成为无污染微生物应用以及质量控制应用（如残留 DNA 检测）的理想选择。

Manufacturing of QIAGEN products

查找用于污染物检测的产品

查找用于污染物检测的产品 (2)
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity Residual DNA Quantification Kits
For checking carryover of host cell DNA with higher accuracy and precision using the QIAcuity Digital PCR System
QIAcuity UCP Probe PCR Kit
dpcr assays kits and instruments dpcr kits
QIAcuity UCP Probe PCR Kit
Kits from Ultra Clean Production for use with the QIAcuity digital PCR instruments
QDI, PKB, QDI Data Scientist, Caucasian female sitting in front of computer with two screens holding papers, in an office setting
加速您的数据驱动型基因治疗

从数据分析到数据库，从基因表达到基因组组装，从注释到整合 – QIAGEN Digital Insights 拥有您需要的广泛和高质量生物信息学工具，可以提出有意义的见解以及推动基因治疗的发现。